Un parcours long et compliqué
La présentation qui suit ne vaut que dans le contexte français, car les systèmes de santé des pays européens ne sont pas harmonisés. En pratique, chaque pays doit préciser les règles de prescription et de remboursement des médicaments, au travers d’une procédure nationale ou communautaire ; ce qui est présenté ci-après est l’exemple français.
L’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) d’un médicament est délivrée pour des indications cliniques précises. Avant de pouvoir être disponible pour le patient plusieurs étapes sont nécessaires, elles sont résumées sur le schéma ci-après. C’est l’arrêté d’inscription par le ministre de la Santé qui déclenche la disponibilité du médicament.
Ce processus est long et complexe, il nécessite en général un délai de l’ordre d’un an, toutefois durant cette période les patients peuvent bénéficier de ces nouveaux médicaments, sous forme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation, sous réserve que le laboratoire concerné en ai fait la demande et qu’un accord ait été obtenu de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM).
- Parcours du médicament :
Evaluation et validation des médicaments grâce aux essais cliniques
Les médicaments sont évalués et validés grâce aux essais thérapeutiques, dits aussi essais cliniques. Pour évaluer les nouveaux traitements, les médecins proposent parfois à leurs patients de participer à des études, c’est-à-dire de « rentrer » dans un protocole. L’objectif de ces programmes réalisés en collaboration entre médecins hospitaliers et responsables de recherche clinique de l’industrie pharmaceutique, est d’évaluer avec rigueur l’efficacité et la tolérance de nouveaux traitements ou de nouvelles stratégies thérapeutiques. Ce sont de grands essais internationaux qui ont été discutés par de nombreux experts et présentent toutes les garanties pour les malades.
Consulter le projet "essais cliniques" de l’AF3M.
EMA : European Medicines Agency / Agence Européenne de Santé
ANSM : Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé
HAS : Haute Autorité de Santé dont Commission de Transparence et Commission d’évaluation économique et de Santé Publique (CEESP)
CEPS : Comité Économique des Produits de Santé
UNCAM : Union Nationale des Caisses d’Assurance Maladie
Le rôle de l’EMA (European Medicines Agency)
Pour disposer d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) tout nouveau médicament doit avoir franchi avec succès les essais cliniques qui ont permis de le tester, d’évaluer son efficacité au travers du rapport bénéfices / risques, d’identifier notamment les effets secondaires potentiels. Ce processus est long, coûteux et complexe. Il n’est pas rare qu’il s’écoule de cinq à dix années entre la découverte en recherche fondamentale d’une nouvelle molécule, et la décision d’AMM. La décision d’AMM est prise par la Commission Européenne sur proposition de l’EMA, l’Agence Européenne de Santé basée à Londres. Pour chaque demande d’AMM, l’EMA désigne 2 pays rapporteurs, chaque rapporteur travaille en liaison avec son agence nationale, pour la France l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Le dossier (très détaillé, en 5 parties), centré sur l’évaluation du rapport entre les bénéfices et les risques est examiné par le Comité Européen des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use, communément abrégé CHMP). L’ANSM est amenée à préciser ensuite les conditions particulières d’utilisation du nouveau médicament applicables en France. Les AMM sont délivrées pour une durée de 5 ans.
Rôle de la Haute Autorité de Santé (HAS)
1. Commission de la transparence
Il revient à la HAS, au travers de la commission de la transparence, de donner un avis sur le Service Médical Rendu (SMR) du nouveau médicament qui a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché. L’avis favorable ou défavorable au remboursement préconisé par la HAS est donné sur la base d’un rapport très documenté qui vient compléter le dossier déjà très épais de la demande d’AMM.
Deux notions sont distinguées :
- le Service Médical Rendu (SMR) du nouveau médicament, qui peut être : 1= insuffisant ; 2 = faible ; 3 = modéré ; 4 = important
- l’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) notamment en termes d’efficacité et de tolérance, cette fois 5 niveaux sont distingués : de I (majeur) à V (équivalent à l’existant).
Le délai théorique de cette démarche en procédure centralisée est de 210 jours, dans la réalité il n’est pas rare qu’il atteigne un an. A titre d’exemple, en 2011 sur 232 évaluations réalisées, l’Amélioration du Service Médical Rendu a donné les résultats suivants : un seul médicament a atteint le niveau I (amélioration majeure), 0 le niveau II (importante), 2 le niveau III (modérée), 20 le niveau IV (faible), 209 le niveau V (équivalent à l’existant).
Enfin depuis fin 2016, la HAS associe les associations de malades à titre expérimental à cette évaluation des médicaments en vue de leur remboursement.
Le communiqué de presse de la HAS de novembre 2016.
2. Commission d’Évaluation Économique et de Santé Publique (CEESP)
La CEESP de la HAS a en charge d’émettre, dans un délai de 90 jours, des avis d’efficience pour les produits ASMR de niveau I, II ou III susceptibles d’avoir un impact sur les dépenses de santé. Ces avis s’appuient sur le dossier soumis à la HAS au travers de cette commission, ils conduisent à décider si le médicament sera distribué en officine de ville ou uniquement en milieu hospitalier. Cet examen est conduit en s’appuyant sur deux sous-commissions techniques : une commission économie et une commission sciences humaines et sociales.
Rôle du Comité Economique des Produits de Santé(CEPS)
Le CEPS fixe le prix de vente, pour cela il s’appuie sur les études économiques fournies par les laboratoires, sur une comparaison avec les prix européens, et sur des prévisions en volume des ventes.
Rôle de l’Union Nationale des Caisses d’Assurance Maladie (UNCAM)
L’UNCAM fixe le taux de remboursement des médicaments. Du fait que les malades atteints d’un myélome sont pris en charge à 100% dans le cadre d’une notification d’Affection de Longue Durée (ALD), les décisions de cet organisme n’ont pas aujourd’hui d’impact sur le remboursement des soins prescrits médicalement en rapport direct avec le myélome.
- Prise en charge des médicaments innovants :
Le financement des médicaments administrés au cours d’un séjour hospitalier est assuré au travers des tarifs des prestations d’hospitalisation, ce financement couvre de façon forfaitaire les frais occasionnés par la mise à disposition de l’ensemble des moyens nécessaires à l’hospitalisation du patient (y compris les médicaments administrés).
Toutefois, un dispositif dérogatoire décrit dans le code de la sécurité sociale est prévu afin de garantir le financement des médicaments innovants, et particulièrement onéreux, directement par la CNAM. L’objectif visé est de permettre aux hôpitaux de proposer ces nouveaux traitements innovants et coûteux le plus rapidement possible, sans faire reposer sur leur budget les coûts de ces médicaments.
Les produits concernés par ce dispositif sont listés dans une liste dénommée liste en sus, les conditions d’inscription et de radiation de cette liste, ainsi que leur tarif fixé par le comité économique des produits de santé (CEPS) donnent lieu à une publication au journal officiel.
La plupart des médicaments prescrits dans le cadre d’un traitement du myélome figurent dans cette liste.
Le décret publié le 24 mars 2016 a modifié les conditions d’inscription et de radiation de la liste en sus, pour en savoir plus consulter la lettre des patients (No2) éditée par SANOFI.
L’instruction de la Direction Générale de la Santé, des Directions de l’offre de soins et de la sécurité sociale publiée en date du 16 décembre 2016 décrit la procédure de demande d’inscription ainsi que la procédure de radiation d’une spécialité pharmaceutique dans une ou plusieurs indications thérapeutiques de la liste dite « en sus », qui découle du décret n° du 24 mars 2016. L'instruction N° DGOS/PF2/DGS/PP2/DSS/1C/2016/389
Cette instruction précise notamment que
- l’ensemble des demandes d’inscription reçues et en cours d’examen seront publiées sur le site web du Ministère des Affaires Sociales et de la Santé.
- Que les demandes d’inscription adressées par les laboratoires seront examinées dans un délai de 180 jours, que ce délai est suspendu s’il est demandé au laboratoire des renseignements complémentaires,
- Les fiches « médicament » pour lesquelles il est envisagé une radiation seront adressées aux représentants des associations de patients.