GLOSSAIRE

Biomarqueur :

Un biomarqueur est une caractéristique biologique mesurable, liée à un processus normal ou non. Les marqueurs peuvent être variés : fragment de protéine, enzymes,  hormones, gènes... Ils peuvent être utilisés pour le dépistage, le diagnostic, la réponse à un traitement, la rechute.

Bisphosphonate

Famille de médicaments utilisés pour traiter les atteintes ossseuses. Ils sont également utilisés dans le traitement de l’ostéoporose.

Bêta-2-microglobuline :

protéine qui intervient dans la réponse immunitaire de l’organisme, dans l’activation des lymphocytes T qui font partie des cellules du système immunitaire.

CPP (Comité de protection des personnes)

Son rôle est de s’assurer que tout projet de recherche biomédicale sur l’être humain  respecte diverses mesures (médicales, éthiques et juridiques) visant à assurer la protection des personnes qui participeront à cette recherche.

Cellules souches

Cellules non différenciées se caractérisant par la capacité à engendrer différents types de cellules spécialisées, elles sont à l’origine des différents types de cellules sanguines.

Chaînes lourdes, chaînes légères

Les anticorps appelés immunoglobulines sont constitués de 4 chaînes d’acides aminés dont 2 sont dites « légères » et deux sont dites « lourdes ». Lorsque les chaînes légères ne sont pas liées aux chaînes lourdes, on parle de chaînes légères libres qui peuvent être dosées indépendamment dans le sang.

Chromosome 

forme que prend l’ADN pendant la division cellulaire (aspect de fins bâtonnets)

Comparative

Etude qui compare un médicament à un médicament de référence connu ou à un placébo. Par opposition, une étude non comparative vise à déterminer les effets d'un médicament, par exemple pour en déterminer la dose optimale.

Coordonateur

Médecin qui coordonne les études réalisées dans plusieurs centres

Créatininémie

Évaluation de la créatinine qui est un déchet normal excrété dans l’urine et qui sert d’indicateur de l’état fonctionnel du rein.

Cure

Ensemble des règles utilisées pour réaliser un traitement sur une période déterminée

Cyclophosphamide (Endoxan®)

médicament de la famille des alkylants  comme le melphalan (Alkeran ®)

Cytogénétique

Étude des phénomènes génétiques au niveau de la cellule, au niveau des chromosomes. Elle étudie entre autre les anomalies chromosomiques (de nombre, de structure, de recombinaison... )

Dose de charge

Quantité de médicament plus importante donnée généralement en début de traitement pour obtenir plus rapidement le niveau d’efficacité du médicament. Elle est suivie de doses d’entretien.

Double aveugle

Dans les études menées en « double aveugle », ni le médecin ni le patient ne savent si le médicament  reçu est le médicament testé ou le médicament de référence ou un placébo.

Dyspnée

Difficultés à respirer

Débit de filtration glomérulaire

Il représente le volume de liquide filtré par le rein par unité de temps. L’unité de mesure (ml/mn/1,73 m2 ) tient compte la surface corporelle.

Délai jusqu’à progression

Temps pendant lequel la maladie n’a pas progressé, s’est stabilisée.

Effets indésirables

Effets non recherchés d’un médicament.  Effets néfastes.

Effets secondaires

Effets survenant en plus de l’effet recherché. Ils peuvent être désirables ou indésirables.

Efficacité

Terme utilisé pour décrire la puissance de l’effet des médicaments ou des traitements sur les maladies. L'efficacité et l'évaluation du médicament tiennent compte de la balance bénéfice/risque et des effets secondaires.

Electrophorèse

Méthode de séparation de molécules sous l’action d’un champ électrique. On l’utilise notamment pour la séparation et la caractérisation des protéines.

Eligible

L’éligibilité caractérise la possibilité pour un patient de participer à un essai s’il répond aux critères d’inclusion (et de non inclusion) dans l’essai.

Embolie pulmonaire

On parle d’embolie pulmonaire lorsqu’un caillot circulant dans le sang va obstruer l’une des deux artères pulmonaires.

Enzyme

Protéine qui joue un rôle de catalyseur, c’est-à-dire de composé qui facilite une réaction biochimique.

Escalade de doses

Méthode de recherche des doses à utiliser.

Essai clinique

Étude qui vise à évaluer l’inocuité et l’efficacité d’une méthode diagnostic ou de traitement (Voir aussi Phases d’essais cliniques).

Essai prospectif

étude au cours de laquelle les participants sont sélectionnés au début de l’étude et suivis au cours du temps (le contraire de l’étude rétrospective).

Etude multicentrique

Étude réalisée dans plusieurs centres afin d’avoir un plus grand nombre de patients pour valider cette étude.

Exclusion (critères d’)

Ne peuvent entrer dans un essai clinique les malades qui répondent à l’un de ces critères

GVH après allogreffe 

Dans le cas d’une allogreffe, il est fait appel à un donneur compatible (contrairement à une autogreffe où ce sont les cellules souches du malades qui sont collectées). Une des principales complications de l’allogreffe est la réaction du greffon contre l’hôte (GVH). Certaines cellules du donneur reconnaissent les tissus du receveur comme étrangers et les attaquent.

Gammapathie monoclonale

ou dysglobulinémie monoclonale, désigne une anomalie traduite par une quantité anormale dans le sérum et/ou les urines d’une immunoglobuline monoclonale en excès 

Glucocorticoïdes

Médicaments anti-inflamatoires stéroïdiens dérivés de la cortisone ou molécule de synthèse

Grade

Degré de gravité de l’effet secondaire d’un médicament sur une échelle de 1 à 4 du moins élevé au plus élevé.

Gène

Fragment d’ADN qui est transmis des parents à leurs enfants et qui constitue une unité d’information génétique

Histone

Les histones sont des protéines que l’on trouve dans le noyau des cellules où elles sont associées à l’ADN.

Histone désacétylase

Classe d’enzymes qui, en coupant un fragment nommé « acétyl » d’une histone, provoque un changement dans l’activité du gène associé à l’histone.

Hypercalcémie

Augmentation anormale du taux de calcium dans le sang.

Hémodialyse

Méthode de suppléance rénale, d’épuration du sang par la création d’un circuit de circulation extracorporelle et son passage dans un appareil (le dialyseur) où s’effectue la filtration.

Héparine

Les héparines sont des mélanges de molécules naturelles présentant une activité anticoagulante. Il existe 2 types d’héparines : les héparines non fractionnées (HNF) et les héparines de bas poids moléculaire (HBPM), dont les structures moléculaires sont de plus petites tailles.

IRM

L’imagerie par résonance magnétique (IRM) est une technique d’imagerie médicale permettant d’obtenir des vues 2D ou 3D de l’intérieur du corps de façon non-invasive avec une résolution relativement élevée.
Cliquez pour voir des détails sur Wikipedia.

Immunité

Résistance d’un organisme vis-à-vis d’un agent infectieux. Cette définition a été étendue à l’ensemble des réactions tendant à éliminer des substances étrangères

Immunomodulateur

Substance capable soit d’augmenter (immunostimulant) soit de diminuer (immunosuppresseur) les réponses immunitaires d’un organisme.

Inclusion (critères d’)

Les critères d’inclusion sont les caractéristiques à remplir pour pouvoir participer à un essai clinique. Un seul critère peut, en général, suffire.

Inclusion (dans un essai clinique)

Entrée dans un essai d’un patient répondant au(x) critère(s) pour l’essai.

Induction

La phase d’induction est la première étape dans le processus conduisant à l’autogreffe.
Une chimiothérapie d’induction a pour but de faire disparaître la plupart des cellules anormales de la moelle osseuse avant l’étape d’intensification suivie d’autogreffe.

Inefficacité

Absence d’effet attendu du médicament (voir également efficacité)

Infarctus

Mort brutale  de cellules en rapport avec un manque d’oxygène (nécrose d’une partie d’un organe)

Inhibiteur

Un inhibiteur est quelque chose qui ralentit ou s’oppose à un processus.

Intensification

voir Traitement intensif

Investigateur principal

Médecin qui dirige un essai clinique. L’investigateur principal est celui qui supervise les résultats des essais réalisés dans plusieurs centres.

Kinase

Les kinases sont des enzymes impliquées dans la régulation de l’activité des protéines.

Lignes de traitement

• Traitement de première ligne = premier traitement après le diagnostic
• Traitement de deuxième ligne = traitement après une rechute
• Traitement de troisième ligne = traitement après deux rechutes

Lignée lymphoïde

L’une des deux "branches" de différentiation des cellules de la moelle osseuse.

MGUS

Acronyme de l’anglais monoclonal gammopathy of unknown significance, en français gammapathie monoclonale de signification indéterminée.  
Etat bénin généralement découvert fortuitement, asymptomatique,  assez courant (3 à 4 % de l’ensemble des personnes de plus de 50 ans) qui précède le myélome. Dans ce cas, les plasmocytes sont présents dans la moelle osseuse  en quantité normale. Après 25 ans de suivi, un quart des personnes concernées par une MGUS auront développé un myélome. L’évolution vers un myélome n’est donc pas systématique et une MGUS nécessite une surveillance régulière et prolongée.

MPV (traitement par)

Traitement qui associe melphalan, prednisone et Velcade®

Maladie Résiduelle (MR)

La MR (ou MDR en anglais, Minimal Residual Disease) est négative lorsqu’on ne détecte plus de plasmocytes myélomateux, soit moins de une cellule myélomateuse sur un million des plasmocytes de la moelle osseuse avec la technique la plus sensible.

Marqueur

Substance que l’on dose dans le sang ou les urines et qui correspond à la présence ou au développement d’un cancer. Pour le myélome, les immunoglobulines monoclonales, leurs chaînes lourdes, leurs chaînes légères sont les marqueurs les plus courants.

Multicentrique

Réalisée dans plusieurs centres médicaux.

Myélome asymptomatique (ou indolent, ou latent, ou myélome au stade I)

Myélome généralement découvert de façon fortuite, à l’occasion d’une prise de sang. Il correspond aux critères suivants : pic d’anticorps monoclonal  > 30 g/l  (IgG) ; et/ou taux de plasmocytes dans la moelle compris entre 10 % et 30 % ; pas de signes cliniques ou biologiques.

Myélome symptomatique

Myélome (taux de plasmocytes dans la moelle ≥ 10%),  dont l’activité présente au moins l’une des quatre anomalies cliniques ou biologiques définies sous le nom de critères CRAB  (hypercalcémie, insuffisance rénale, anémie, atteinte osseuse).

Myélome  non sécrétant

Myélome dont les cellules myélomateuses ne libèrent pas d’anticorps monoclonal ou de chaînes légères dans le sang ou l’urine pour être détectées par électrophorèse des protéines. Le myélome non sécrétant est caractérisé par la présence de cellules myélomateuses dans la moelle osseuse et souvent l’existence de lésions ostéolytiques révélées par radiographies.

Neuropathie

Trouble qui touche les nerfs (voir détails)

Neutropénie

Trouble hématologique caractérisé par un taux bas d’un certain type de globules blancs (polynucléaires neutrophiles) dans le sang.

Néphropathie à cylindres myélomateux

La plus fréquente des complications rénales du myélome. Elle est due à la précipitation de protéines dans les petits  canaux internes du rein.

Oedème

Un œdème correspond au gonflement d’un organe ou d’un tissu dû à une accumulation de liquides dans cet organe.

Ostéoblastes, Ostéoclastes

Cellules qui assurent le renouvellement du tissu osseux. Leurs actions doivent s’équilibrer : les ostéoblastes assurent la formation de l’os alors que les ostéoclastes le dégradent.

Ostéonécrose

Mort d’un fragment de tissu osseux, due à une interruption de la circulation sanguine.

Ostéoporose

Maladie caractérisée par une fragilité excessive du squelette, due à une diminution de la masse osseuse et à l’altération de la micro-architecture osseuse.

Ouvert

Essai clinique dans lequel le chercheur et le sujet savent qui reçoit quelle intervention.

PET Scan

Voir TEP

Patient réfractaire primaire

Qui n’a jamais obtenu la moindre réponse à son traitement

Pharmaco-épidémiologie

Discipline qui vise à étudier les interactions entre médicaments et organismes vivants (pharmacologie) et leurs effets sur de grandes populations (épidémiologie)

Pharmacocinétiques (données)

Données relatives au devenir du médicament dans l’organisme : absorption, distribution,  métabolisme (la façon dont il est transformé, éliminé).

Phases essais cliniques

Une étude comprend souvent plusieurs essais cliniques et se déroule généralement en quatre phases distinctes :

• La phase 1 étudie la transformation de la molécule testée dans l'organisme et analyse sa toxicité. Elle est menée sur un petit nombre de volontaires non malades.
• La phase 2 permet de rechercher la plus petite dose efficace et d'observer les effets secondaires chez un petit nombre de malades.
• La phase 3 compare l'efficacité du nouveau traitement par rapport à un traitement de référence ou à un placébo (produit possédant le même aspect que le médicament étudié mais ne contenant pas de substance active) ; elle fait appel à un grand nombre de patients (on parle d'étude comparative).
• La phase 4 concerne le suivi des médicaments qui ont été mis sur le marché.

C'est à l'issue de la phase 3 que l'autorisation de mise sur le marché est généralement demandée.

Phlébite

La phlébite correspond à la formation d’un caillot de sang dans une veine, bloquant complètement ou partiellement la circulation sanguine. Elle peut être superficielle ou profonde.

Placebo

Produit ne contenant pas de substance active et ayant le même aspect que le médicament étudié.

Plasmocyte

Cellules de la moelle osseuse sécrétant notamment les immunoglobulines intervenant dans les réactions de défense de l’organisme.

Plasmocytes médullaires

Cellules intervenant dans les réactions de défense de l’organisme (immunité),  variété de leucocytes, c’est-à-dire de globules blancs.

Posologie

définition des quantités et du rythme des prises des médicaments.

Prescription

Document réalisé par un médecin et qui permet la délivrance de médicaments ou l’exécution d’actes médicaux

Produit de contraste

substance qui permettra de mieux visualiser une zone pathologique

Progression

La progression de la maladie est évaluée par un ou plusieurs critères :

• augmentation de la protéine monoclonale, des chaines légères
• pourcentage de plasmocytes dans la moelle osseuse
• évolution des lésions osseuses
• hypercalcémie

Protocole

Ensemble des règles à respecter pour la réalisation et la mise en place de certains traitements

Protéasome

Complexe enzymatique qui se trouve dans les cellules vivantes et qui contrôle de nombreux processus cellulaires. Son inhibition peut entrainer la mort de la cellule .

Protéine

Les protéines constituent l’élément de base des cellules vivantes. Ce sont des molécules biologiques aux activités très variées.

Protéine Bcl-B (B-cell Lymphoma ou leukemia)

Elle agit contre l’apoptose des plasmocytes et maintient donc en vie les plasmocytes myélomateux.

Puces ADN

Elles permettent de mesurer et de visualiser très rapidement les différences d’expression entre les gènes.
C’est un ensemble de molécules d’ADN fixées sur une petite surface qui peut être du verre, du silicium ou du plastique.
Le principe repose sur la propriété de l’ADN simple brin de reformer spontanément sa double hélice lorsqu’il est porté face à un brin complémentaire.

Qualité de vie

Concept large englobant de manière complexe la santé physique, l’état psychologique, le niveau d’indépendance, les relations sociales, ses croyances personnelles et les relations avec son environnement .

RD

traitement associant les deux médicaments: Revlimid® (lénalidomide)-Dexaméthasone

Randomisé

Dans un essai randomisé, les malades sont répartis dans différents groupes recevant des traitements différents, la répartition étant réalisée "au hasard" par tirage au sort (randomisation).

Rechute

Reprise de la maladie. La progression de la maladie après une rémission est définie par la présence d'un ou plusieurs des critères suivants :

• La réapparition de la protéine monoclonale dans le sang ou les urines
• Une plasmocytose médullaire supérieure à 5%
• La présence de tout autre signe de progression, lésion(s) osseuse(s), hypercalcémie... 

Rechute (en) et réfractaire

Malade en rechute après une première ligne de traitement et sans réponse à une seconde ligne de traitement

Risque cytogénétique

fait référence à des caractéristiques génétiques défavorables (modifications dans la séquence des gènes sur les chromosomes : mutation ou autre ).

Récepteur

Protéine de la cellule vivante qui se lie spécifiquement à une substance donnée (qui peut être par exemple une hormone ou toute autre substance, un médicament) et induire une réponse de la cellule.

Réfractaire

Qui n’a pas de réponse au traitement.

Rémission

On parle de rémission lorsqu’une affection cède du terrain et que l’état du malade s’améliore. Si tous les signes de la maladie ont disparu, il s’agit d’une rémission complète. Ce qui n’est pas synonyme de guérison.

Réponse au traitement

La qualité de la réponse à un traitement est évaluée en fonction des résultats des analyses de sang et d'urines, de l'évolution des lésions osseuses, de la quantité de plasmocytes dans la moelle osseuse :

• réponse complète quand la protéine monoclonale n'est plus détectée
• très bonne réponse partielle quand la protéine monoclonale n'est détectée que par immunofixation et son taux dans les urines est inférieur à 100mg/24h
• réponse partielle quand la réduction du composant monoclonal est supérieure à 50%.

Soins de support

Soins non médicamenteux adaptés spécifiquement aux pathologies visant à améliorer le bien-être physique et mental  des patients.

Stéroïde

Classe de produits parmi lesquels on trouve de nombreuses hormones. Les stéroides possèdent des propriétés anti-inflammatoires.

Survie globale

Période entre l’administration du traitement étudié jusqu’au dernier contrôle effectué ou au décès du patient.

Synergie

Association de plusieurs produits dont les modes d’action différents se renforcent.

TEP

La tomographie par émission de positons (ou positrons) (TEP), dénommée PET ou PET scan pour « positron emission tomography » dans la terminologie anglo-saxonne, est une méthode d’imagerie médicale qui permet de mesurer en trois dimensions l’activité métabolique d’un organe. Cliquez pour voir des détails sur Wikipedia.

TNF

Il existe de nombreux types de TNF (tumor necrosis factor : facteur de nécrose tumorale). Ce sont des molécules produites par le système immunitaire jouant un rôle important dans le déclenchement d’une réaction inflammatoire.

Taux de réponse

Pourcentage de réponses obtenues

Thrombine

enzyme impliquée dans la coagulation sanguine

Thrombopénie

Diminution du taux des plaquettes augmentant le risque de syndrome hémorragique.

Thrombose

Formation d’un caillot, ou thrombus, dans un vaisseau sanguin, qui est ainsi obstrué. Le caillot peut se former dans une veine (thrombose veineuse ou phlébite) ou dans une artère (thrombose artérielle).

Thrombose veineuse profonde

Formation d’un caillot (thrombus) dans le réseau veineux profond

Tolérance

Aptitude de l’organisme à supporter une substance sans manifestation nocive.

Traitement intensif

Étape qui suit le prélèvement des cellules souches et qui consiste en une  chimiothérapie à fortes doses effectuée  avec des produits alkylants (comme le melphalan) puis sera suivie de l’autogreffe.

Très bonne réponse partielle

Quand la protéine monoclonale n’est détectée que par immunofixation et son taux dans les urines est inférieur à 100mg/24h

Tyrosine kinase

Enzyme impliquée dans l’activité de protéines qui portent une fonction  particulière (la tyrosine qui est un acide aminé).

Tératogène

Effet  d’une  substance  médicamenteuse  (ou  non)  se  traduisant  par  la  présence  de  malformations congénitales chez le fœtus.

VCD

traitement associant les trois médicaments : Velcade®(bortézomib) - Cyclophosphamide (Endoxan®) - Dexaméthasone

VMP

traitement associant les trois médicaments : Velcade® (bortézomib) - Melphalan- Dexaméthasone

VTD

traitement associant les trois médicaments : Velcade® (bortézomib) - Thalidomide - Dexaméthasone