En attribuant la plus mauvaise note aux CAR-T Cells ABECMA, la Haute Autorité de Santé (HAS) prend le risque de priver l’accès des malades du myélome aux traitements les plus innovants et de mettre en péril la vie des malades concernés.
Le traitement par CAR-T Cells, qualifié de « révolutionnaire » par l’ensemble de la communauté scientifique, apporte un réel espoir aux malades du myélome et particulièrement à ceux qui sont à un stade réfractaire de la maladie c’est-à-dire pour lesquels toutes les thérapeutiques actuelles sont désormais sans effet.
Avec un traitement par CAR T, des cellules T du malade sont prélevées et génétiquement modifiées en laboratoire, cela prend 4 à 6 semaines. Après un court traitement chimio, les cellules T modifiées du malade sont réinjectées, ce qui provoque quasi instantanément la destruction des cellules tumorales.
En une seule injection, 40% des malades concernés atteignent une réponse complète, et bénéficient d’une survie prolongée de plus d’un an, avec à la clé une qualité de vie retrouvée, sans aucun traitement d’entretien.
Depuis l’été 2021 le Laboratoire BMS, dans le cadre du nouveau processus d’accès précoce aux traitements innovants géré depuis le 1er juillet 2021 par la HAS, met à disposition chaque mois à 10 malades du myélome ce traitement par car-t cells appelé ABECMA.
Ainsi, 80 malades ont pu en bénéficier en 2021, avec pour la plupart une vie presque normale retrouvée, alors qu’ils étaient devenus réfractaires à tous les traitements existants, que leur maladie continuait à progresser, avec à le risque d’en décéder à court terme. En 2022, ce sont 120 malades qui devaient en bénéficier.
Le 28 janvier sur le site de la Haute Autorité de Santé a publié sur son site le compte rendu de la réunion de la Commission de Transparence (1) du 15 décembre au cours de laquelle elle a confirmé son avis sur le traitement ABECMA. La Commission estime que faute de disposer de résultats comparatifs avec un autre traitement, ABECMA n ‘apporte pas d’Amélioration au Service Médical Rendu (ASMR). Elle lui a attribuée une ASMR V, le plus bas niveau, ce qui signifie que le traitement par ABECMA serait équivalent à l’existant.
Cette notation va avoir pour conséquence, un arrêt de l’accès à ce traitement dans les toutes prochaines semaines, puisque celui-ci ne serait pas pris en charge par la sécurité sociale.
Cela signifie que 100 à 150 malades en échec thérapeutique éligibles aux CAR T, vont perdre cette réelle chance d'accéder à une rémission, pour de long mois, et de bénéficier d'un nouveau parcours de soins porteur d’un réel espoir.
Nous malades, et proches de malades nous ne comprenons pas comment une commission dite de transparence puis déclarer qu’un traitement qui dans les essais cliniques a scientifiquement démontré une efficacité jamais atteinte dans le myélome, n’apporte rien de nouveau pour les malades.
Ce coup d’arrêt à l’innovation met directement en péril la vie des malades concernés et porte un coup fatal à l’innovation, en totale contradiction avec les déclarations réitérées des plus hautes autorités sanitaires et politiques de notre pays.
L’AF3M ne peut rester sans réagir. Nous avons immédiatement sollicité un entretien auprès du président de la commission de transparence, dans les tous prochains jours nous demanderons à être reçu au ministère de la santé.
Nous aurons besoin du soutien et de l’énergie de toutes et tous pour porter la voix des malades et de leurs familles afin que les pouvoirs publics continuent de garantir l’accès aux soins des malades et ne viennent pas casser les processus d’innovations et d’espoirs essentiels pour la vie des malades atteints du myélome multiple.
Vous serez naturellement informés des actions que nous allons entreprendre avec détermination et ténacité.
(1) La Commission de la Transparence est en charge de l’évaluation des médicaments selon deux séries de critères :
1. SMR – Service Médical Rendu, noté de I à IV
2. ASMR – Amélioration du Service Médical Rendu, noté de I à V
Le Bureau de l'Af3m